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新华财经上海5月11日电(记者胡洁菲)荣灿生物医药技术(上海)有限公司(以下简称“荣灿生物”)11日与四川阿思科力生物科技有限公司(以下简称“阿思科力”)共同发布双方合作项目“mRNA-LNP工程化CAR-NK细胞治疗肿瘤”的临床前动物数据。数据显示,用荣灿生物拥有独立自主知识产权的LNP递送阿思科力CAR mRNA至异体NK细胞,取得了90%以上的递送效率;体内数据显示,对动物实体瘤肿瘤模型抑瘤率近80%。
据了解,NK细胞是一类独特的抗肿瘤免疫细胞。相较CAR-T,CAR-NK不易导致“细胞因子风暴”,发生移植物抗宿主病(GVHD)的概率显著较低,即更安全;CAR-NK细胞可以通过多种受体识别各种配体来抑制癌细胞,针对实体瘤的杀伤力更高;NK细胞在临床样本中更易于获得;同种异源的CAR-NK作为通用型货架药物,制造成本远低于CAR-T,可以惠及更多的患者。
传统CAR细胞药物通常使用病毒载体递送CAR基因以随机整合的形式插入到细胞的基因组中,存在潜在的安全风险。与病毒载体相比,LNP递送的mRNA瞬时表达,不产生基因组整合,较大提高了细胞治疗药物的安全性。mRNA-LNP具有设计快速、制备周期短的优势,在免疫细胞CAR递送上具有广泛的应用前景。
阿思科力创始人兼董事长李华顺说:“mRNA技术平台具有广泛的应用场景,使用LNP包裹CAR mRNA转染NK细胞制备工程化CAR-NK细胞药物,能够实现更好的安全性与时间、生产成本上的显著效益。与荣灿生物合作项目具体实施仅两个月,已经取得了不错的动物体内药效结果,足以展示mRNA-LNP递送技术在细胞治疗领域的巨大应用潜力。我们期待尽早实现下一个里程碑成果。”
业内人士认为,这一实验数据表明了基于mRNA-LNP技术制备CAR-NK细胞药物的有效性及其巨大的开发潜力,不过从动物试验到人体一期、二期、三期临床仍有较长的路走,具体进展仍有待观察。
编辑:翟卓
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